Europejska Agencja Leków (EMA) zarekomendowała dopuszczenie do obrotu w Unii Europejskiej preparatu Teizeild na cukrzycę typu 1. To pierwszy lek w UE, którego zadaniem jest opóźnianie przejścia choroby do insulinozależnego stadium 3 u dorosłych i dzieci od 8. roku życia ze stadium 2 cukrzycy typu 1.
Jak podaje EMA, formalną decyzję w sprawie dopuszczenia leku podejmie teraz Komisja Europejska.
Co zaleciła EMA w sprawie Teizeild?
W komunikacie EMA podkreślono, że Teizeild (teplizumab) ma opóźniać rozwój cukrzycy typu 1 ze stadium 2 do stadium 3, czyli momentu, w którym pacjenci stają się zależni od codziennych wstrzyknięć insuliny. Lek ma być stosowany u dorosłych i dzieci od 8. roku życia, u których wykryto stadium 2 choroby.
Według danych EMA w Unii Europejskiej na cukrzycę typu 1 cierpi około 2,2 mln osób. Do tej pory w UE nie istniał żaden zatwierdzony lek, który spowalniałby postęp choroby albo modyfikował jej przebieg, co czyni lek Teizeild na cukrzycę typu 1 potencjalnym przełomem w leczeniu tej choroby.
Jak działa Teizeild (teplizumab)?
Teizeild zawiera substancję czynną teplizumab – przeciwciało monoklonalne skierowane przeciwko receptorowi CD3 na limfocytach T. Lek ma za zadanie osłabiać autoimmunologiczny atak układu odpornościowego na komórki beta trzustki, które produkują insulinę.
Zgodnie z danymi EMA i wynikami badania TN-10 lek jest podawany w formie 14-dniowej serii dożylnych wlewów. Badanie z udziałem 76 pacjentów w wieku od 8 lat wzwyż wykazało, że teplizumab około dwukrotnie wydłużył medianę czasu do rozwoju stadium 3 cukrzycy typu 1 – z około 25 do 50 miesięcy w porównaniu z placebo.
Pierwszy taki lek w UE, zatwierdzony już w USA
EMA podkreśla, że Teizeild będzie – jeśli zostanie zatwierdzony przez Komisję Europejską – pierwszą terapią modyfikującą przebieg cukrzycy typu 1 w Unii. Wcześniej leczenie tej choroby koncentrowało się wyłącznie na kontrolowaniu poziomu glukozy za pomocą insuliny i monitorowaniu powikłań, a nie na hamowaniu samego procesu autoimmunologicznego.
Preparat nie jest jednak zupełną nowością na świecie. W listopadzie 2022 r. amerykańska FDA zatwierdziła go – pod nazwą Tzield – do stosowania u dorosłych i dzieci od 8. roku życia ze stadium 2 cukrzycy typu 1, właśnie w celu opóźnienia przejścia do stadium 3.
Rola Sanofi i dalsze kroki w Brukseli
Lek Teizeild na cukrzycę typu 1 jest rozwijany przez koncern farmaceutyczny Sanofi, który uzyskał pełne prawa do preparatu po przejęciu amerykańskiej firmy Provention Bio w 2023 r. Jak przypomina spółka w swoim komunikacie, pozytywna opinia Komitetu ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) przy EMA jest kluczowym etapem przed dopuszczeniem leku na rynek unijny.
Ostateczną decyzję w sprawie rejestracji Teizeild podejmie Komisja Europejska. Zwykle proces ten trwa kilka miesięcy od wydania opinii przez CHMP, ale w przypadku terapii przełomowych bywa traktowany priorytetowo.
Co może oznaczać Teizeild dla pacjentów?
Cukrzyca typu 1 rozwija się etapami – od obecności autoprzeciwciał i nieprawidłowych wyników badań (stadium 2) po pełnoobjawowe stadium 3, gdy organizm nie wytwarza już wystarczającej ilości insuliny. W praktyce oznacza to konieczność codziennych zastrzyków lub stosowania pompy insulinowej oraz ciągłego monitorowania poziomu glukozy.
EMA wskazuje, że opóźnienie przejścia do stadium 3 dzięki Teizeild może przełożyć się na mniejsze ryzyko ostrych powikłań w krótkiej perspektywie i więcej czasu w życiu bez intensywnej insulinoterapii.
Jednocześnie Agencja przypomina, że lek nie zastępuje insuliny u osób, które już mają rozpoznaną cukrzycę typu 1 w stadium 3, a jedynie spowalnia rozwój choroby u osób na wcześniejszym etapie.
