Po raz pierwszy na świecie pacjent z cukrzycą typu 1 otrzymał przeszczep genetycznie zmodyfikowanych komórek, które nie wymagają stosowania leków immunosupresyjnych. Odkrycie to otwiera nową drogę leczenia, która daje nadzieję na skuteczną terapię dla osób z tym przewlekłym schorzeniem.
Dotychczasowe leczenie cukrzycy typu 1
W Szwecji około 50 000 osób choruje na cukrzycę typu 1. Większość z nich jest zmuszona do codziennego podawania sobie insuliny, aby kontrolować poziom cukru we krwi. W przypadkach ciężkiej cukrzycy pacjenci mogą poddać się przeszczepowi komórek produkujących insulinę. Niestety, procedura ta wiąże się z koniecznością stosowania leków immunosupresyjnych przez całe życie, co zwiększa ryzyko infekcji, raka i niewydolności nerek.
Profesor Per-Ola Carlsson z Uniwersytetu w Uppsali, który kieruje zespołem badawczym, podkreśla, że w wielu przypadkach lepszym rozwiązaniem jest nadal życie z cukrzycą, ponieważ terapia przeszczepem komórek wiąże się z poważnymi skutkami ubocznymi. Jednak nowa metoda może zmienić ten stan rzeczy.
Genetycznie zmodyfikowane komórki
Zespół badaczy z Uppsali dokonał przełomowego odkrycia: po raz pierwszy na świecie przeszczepiono pacjentowi komórki produkujące insulinę, które zostały genetycznie zmodyfikowane w taki sposób, aby uniknąć rozpoznania przez układ odpornościowy.
Przeszczepiono komórki pochodzące od zmarłego dawcy, które zostały zmodyfikowane przy użyciu technologii CRISPR-Cas12b oraz wektora lentiwirusowego. Dzięki tym narzędziom zmieniono powierzchnię komórek, by układ odpornościowy nie traktował ich jako obcych. Tak zmodyfikowane komórki są nazywane „ukrytymi komórkami”, ponieważ zostały zaprojektowane tak, aby unikać ataku immunologicznego, podobnie jak samoloty lub statki projektowane do unikania radarów.
Obiecujące wyniki i dalsze kroki
Po miesiącu od przeszczepienia komórki wciąż żyją i produkują insulinę, a pacjent nie wymaga leków immunosupresyjnych. Choć zastosowana dawka komórek była niewielka, wyniki są obiecujące, ponieważ zwykle organizm odrzuca przeszczepione komórki w ciągu kilku dni.
Kolejnym krokiem będzie wyhodowanie większej liczby komórek poza organizmem pacjenta, ponieważ ich liczba jest ograniczona. Zespół badawczy współpracuje z firmą Sana Biotechnology, która używa komórek macierzystych do produkcji komórek produkujących insulinę z identycznymi modyfikacjami genetycznymi.
Potencjalna rewolucja w leczeniu cukrzycy typu 1
Jeśli dalsze badania przyniosą pozytywne wyniki, nowa terapia może stać się rzeczywistym lekiem dla osób z cukrzycą typu 1. Profesor Carlsson przewiduje, że metoda ta może być dostępna w ciągu 5-10 lat, co stanowi ogromną nadzieję dla milionów pacjentów.
Badania są finansowane przez Fundację Helmsley oraz firmę Sana Biotechnology, a także wsparte przez Children’s Diabetes Fund i Diabetes Foundation, które pomagają w zakresie infrastruktury i wsparcia personelu.
Nowa metoda leczenia cukrzycy typu 1, oparta na genetycznie zmodyfikowanych komórkach, może zrewolucjonizować sposób leczenia tej choroby. Dzięki unikaniu konieczności stosowania leków immunosupresyjnych, pacjenci mogliby uniknąć wielu poważnych skutków ubocznych, co daje nadzieję na poprawę jakości życia osób zmagających się z cukrzycą.
