Po raz pierwszy na świecie osoby z wrodzoną głuchotą mogły usłyszeć dzięki nowej metodzie terapii genowej opracowanej przez naukowców z Karolinska Institutet i chińskich szpitali.
Przełomowe odkrycie: genem przeciwko głuchocie
Nowatorska terapia genowa przywróciła słuch dziesięciorgu dzieciom i dorosłym z wrodzoną głuchotą w Chinach. W ramach eksperymentu syntetyczny wirus dostarczył do ślimaka ucha wewnętrznego funkcjonalną wersję genu otof, którego mutacja uniemożliwia prawidłowe słyszenie.
Wszystkie osoby miały znaczną poprawę słuchu już po miesiącu, a po pół roku średni próg słyszalności poprawił się ze 106 do 52 decybeli – podało Karolinska Institutet w komunikacie prasowym.
Dziewczynka znów słyszy mamę
Najlepsze rezultaty osiągnięto u dzieci w wieku od 5 do 8 lat. Siedmioletnia dziewczynka po czterech miesiącach leczenia odzyskała niemal normalny słuch i mogła swobodnie rozmawiać z mamą.
„To fantastyczny wynik i rewolucyjna technologia” – mówi Maoli Duan z Karolinska Institutet.
Terapia bez skutków ubocznych
Eksperyment nie wykazał żadnych poważnych skutków ubocznych. Uczestnicy badania – w wieku od 1 do 24 lat – będą dalej obserwowani w celu oceny długoterminowych efektów.
Co dalej?
Naukowcy zapowiadają, że kolejnym krokiem będzie leczenie bardziej powszechnych genetycznych przyczyn głuchoty, takich jak mutacje genów GJB2 i TMC1. Badania na zwierzętach dają już pozytywne wyniki.
Fakty: Jak działa terapia?
- ✅ Użyto wirusa AAV do dostarczenia genu otof
- ✅ Iniekcja wykonana przez „okrągłe okienko” do ślimaka
- ✅ Pacjenci: dzieci i dorośli z Chin, wiek 1–24 lata
- ✅ Współpraca: Karolinska Institutet, Zhongda Hospital, Southeast University
- ✅ Finansowanie: chińskie programy badawcze, Otovia Therapeutics Inc.
